Біоген (Biogen) представив дані про новий препарат rFIXFc
Фактор IX Fc (rFIXFc) для лікування гемофілії B
rFIXFc - Це повністю рекомбінантний фактор згортання крові, він буде замінювати відсутній у хворих на гемофілію B фактор IX, головною його відмінністю від інших препаратів згортання крові, це те, що rFIXFc буде діяти довше ніж інші аналоги. rFIXFc розробили використовуючи мономірні Fc - технології термоядерного синтезу, які використовують природний механізм, який переробляє rFIXFc, одним словом за рахунок цієї технології напіврозпад дев'ятого фактора триватиме довше за звичайний.
На сьогоднішній день rFIXFc є єдиним тривалим варіантом для лікування хворих на гемофілію B. Якщо дивитися по двох закінчених фазах дослідження можна сказати про rFIXFc наступне:
- rFIXFc продемонстрував період напіврозпаду (52,5 години ± 9,2 години) якщо порівнювати з іншими даними про напіврозпад фактора IX то це означає, що напіврозпад препарату rFIXFc займає десь утричі більше часу.
- Загалом препарат rFIXFc добре переноситься, у місці ін'єкцій не було жодних реакцій.
- Протягом періоду спостереження (три місяці) не було жодних антитіл, тобто розвиток інгібіторів відсутній.
Американська біотехнологічна компанія Біоген Айдек (Biogen Idec) повідомила про позитивні результати, отримані з пізньої стадії клінічних випробувань експериментального препарату для лікування гемофілії. Біоген та її партнер шведська компанія СОБІ (Swedish Orphan Biovitrum - Сведіш Орфан Біовітрум, SOBi) зазначили, що лікарський препарат rFIXFc показав ефективність при попередженні та контролі кровотеч, а також контролі кровотеч після операційного втручання. У випробуванні брали участь 123 дорослих, які страждають на гемофілію B.
Компанія Біоген заявила, що подасть заявку на реєстрацію препарату rFIXFc до Управління контролю якості продуктів та лікарських засобів США у першій половині 2013 року. Заявку на реєстрацію препарату до регуляторних органів ЄС Біоген та СОБІ збираються подати після завершення досліджень препарату на дітях з тяжкою формою гемофілії A або B.
Гемофілія це рідкісне спадкове захворювання, яке впливає на згортання крові. Цей діагноз ставлять десь одному з двадцяти п'яти тисяч новонароджених хлопчиків. Гемофілія B обумовлена дефіцитом плазмового фактора згортання крові IX. Представники компанії Біоген підкреслили, що гемофілія традиційно лікується за допомогою інфузій білків фактора зсідання крові, які вводяться пацієнтам до трьох разів на тиждень. Під час випробувань пацієнти приймали rFIXFc один раз на тиждень, інші – кожні десять днів, після чого їх лікування препаратом скоротилося до одного разу на два тижні.
Фармкомпанії Біоген та СОБІ також займаються розробкою препаратів для лікування гемофілії A, саме гемофілія А є найпоширенішою гемофілією у світі.
Аналітик фінансової групи UBS Метью Роден, препарат rFIXFc для лікування гемофілії зможе надати гідну конкуренцію лікарському засобу Бенефікс (BeneFIX) компанії Pfizer та претендувати на значну частку ринку препаратів для лікування гемофілії B.
