FDA схвалила новий препарат для лікування гемофілії

Американська Адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів щойно схвалила новий лікарський препарат для лікування гемофілії В Rixubis (рекомбінантний фактор згортання IX).

Препарат схвалений для застосування у дорослих та дітей віком від 16 років.

Препарат Rixubis, очищений протеїн, отриманий за допомогою технології рекомбінації ДНК, призначений для запобігання та контролю кровотеч, пов'язаних з гемофілією даного типу. У США ці ліки - «перша ластівка» нової форми терапії гемофілії В, на яку тільки в цій країні страждають понад 3 300 осіб. У світі кількість хворих на гемофілію становить приблизно 25 000.

Доктор Карен Мідсан, директор Центру біологічної оцінки та вивчення FDA, сказала: «Як перший рекомбінантний фактор згортання IX, призначений для рутинної профілактики кровотеч, Rixubis став новою потужною зброєю в нашому арсеналі проти гемофілії В. Схвалення FDA дає пацієнтам та їхнім лікарям альтернативу частих кровотеч».

Препарат Rixubis призначається внутрішньовенно, двічі на тиждень. Це допомагає запобігти епізодам неконтрольованих кровотеч. Ефективність препарату оцінювалася в ході дослідження, що включало 73 чоловіки віком від 12 до 65 років. Всі учасники дослідження отримували Rixubis для профілактики, а також за необхідності терміново зупинити кровотечу.

Пацієнти, яким вводили Rixubis для рутинної профілактики, відчували суттєве покращення – частота кровотеч протягом року зменшувалась на 75% порівняно з тими, хто отримував стандартні методи лікування.

Серйозні та незвичайні побічні ефекти Rixubis включали алергічні реакції, які іноді загрожували життю (анафілаксія). Тим не менш, препарат переноситься в цілому непогано, частіше за інших виникають дисгевзія (порушення смаку), порушення складу крові та біль у кінцівках.

Майбутнє терапії гемофілії В

Дослідники з Дитячої лікарні Святого Іуди (Мемфіс) виявили, що у дорослих пацієнтів із гемофілією В спостерігається суттєве покращення після генної терапії. Таким чином, є шанс, що в найближчому майбутньому генна терапія замінить для таких хворих довічну залежність від маси препаратів.

Клінічне дослідження, проведене співробітниками Університетського коледжу Лондона, продемонструвало ефективність та безпеку такого лікування. Докладніше про новинку можна прочитати в журналі New England Journal of Medicine.