Hemgenix – генна терапія гемофілії Б
Препарат Hemgenix фармацевтичного гіганта CSL Behring був розроблений для лікування гемофілії B у США. При цьому спадкове захворювання, також відоме як гемофілія, кров не згортається або згортається дуже повільно. Причиною є відсутність білка, тому хворим на гемофілію в лікарні доводиться регулярно вводити фактор IX згортання крові внутрішньовенно.
Hemgenix є одноразовим внутрішньовенним препаратом, що вводиться в разовій дозі і, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні. Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, спеціально розробленого для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці. Після цього інформація реплікується клітинами та розповсюджує інструкції для згортання білка крові (фактор IX).
З новою терапією Hemgenix ген вводиться в організм за допомогою однієї інфузії, що дозволяє печінці виробляти фактор зсідання крові, якого немає. Клінічні випробування показали 94-відсоткову ймовірність успіху.
"Генна терапія гемофілії розробляється вже більше двох десятиліть", - сказав Пітер Маркс, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA. «Сьогоднішнє схвалення пропонує новий варіант лікування пацієнтів з гемофілією B і є важливим кроком уперед у розробці інноваційних методів лікування пацієнтів, які страждають на тяжкий тягар хвороби, пов'язаної з цією формою гемофілії».
Наступного дня після того, як FDA дало зелене світло, Берінг встановив ціну 3,5 мільйона доларів за інфузію. Аргументуючи це тим, що загальна вартість традиційного лікування протягом усього життя пацієнта обходиться набагато дорожче.
"Ми впевнені, що, незважаючи на ціну, препарат призведе до значної економії коштів для всієї системи охорони здоров'я та значно знизить економічний тягар гемофілії B", - сказав представник CSL.
Експерти також вважають, що лікування Hemgenix може переважати, незважаючи на гігантську ціну, тому що існуючі ліки також дуже дорогі, а пацієнти з гемофілією «живуть у постійному страху перед кровотечею», за словами інвестора в галузі біотехнологій Бреда Лонкара.
В даний час існують ліки для замісної терапії, які використовуються для лікування цього рідкісного генетичного захворювання, проте пацієнтам необхідно приймати його протягом усього життя, і на них також потрібно витратити багато. За попередніми підрахунками, потрібно близько 21-23 мільйонів доларів, щоб отримувати доступ до подібної терапії протягом усього життя. Втім, медики попереджають, що ефективність лікування може знижуватись.
Hemgenix пройшов два дослідження ефективності та безпеки. Результати свідчать про те, що у трохи більше півсотні учасників дослідження, які страждають на помірно тяжку форму гемофілії B, значно підвищилися рівні активності фактора IX. Крім того, згідно з результатами дослідження, у реципієнтів удвічі знизилася кількість неконтрольованих кровотеч.
Це робить Hemgenix хіт-парадом номер 1 серед найдорожчих ліків. Це призвело до зміщення з топу Zynteglo (проти захворювання крові на бета-таласемію) з 2,8 мільйонами доларів за дозу. А також Novartis препарату Zolgensma вартістю 2,1 мільйона доларів, який лікує спинальну м'язову атрофію у немовлят.
